Arrowhead公布乙肝基因療法ARO-HBV首個臨床數據

9月6日,Arrowhead 製藥公司在第18屆世界胃腸病學專家峰會上公布其第3代皮下注射RNA幹擾藥物ARO-HBV的初步臨床數據。數據來自接受兩個低劑量(100mg, 200mg)ARO-HBV治療的8名乙肝患者。

Arrowhead公布乙肝基因療法ARO-HBV首個臨床數據

結果顯示,經過3個月治療後,ARO-HBV可使循環係統的乙肝病毒表麵抗原(HBsAg)水平最多降低4.0log10。100 mg組的HBsAg水平在第85天平均降低約2.0 log10,200 mg組的HBsAg水平在第71天平均降低1.4 log10。所有8名患者的循環HBsAg水平均降低了1.0 log10以上。

全部10個隊列(n=40)患者的安全性數據顯示,ARO-HBV耐受性良好,最常見不良事件為輕中度的自限性注射部位反應,發生率大約10%。其他常見不良事件主要是類似上呼吸道感染和頭痛症狀。

ARO-HB的這項I/II期研究代號為AROHBV1001(NCT03365947),評估單次遞增劑量ARO-HBV對健康成年誌願者的安全性,耐受性和藥代動力學影響,以及評估多次遞增劑量ARO-HBV對慢性乙肝患者的安全性,耐受性和藥效學效應。目前單次劑量遞增研究已經完成,涉及35mg,100mg, 200mg, 300mg, 400mg等5個劑量。多次劑量遞增研究正在進行中,共有10個隊列,按照每周1次,每2周1次或每月1次接受3次不同劑量的治療,包括100mg,200mg,300mg, 400mg。

Arrowhead首席運營官兼研發負責人Bruce Given博士表示,“AROHBV1001多次給藥研究的前兩個劑量組的初步結果令人鼓舞,表明ARO-HBV具有高度活性。此外,該藥具有良好的耐受性,這與我們另一款乙肝藥物ARO-AAT的結果一致。我們打算向AASLD大會提交AROLD HBV和ARO-AAT的研究摘要,如果被接受,我們將會報告更多劑量水平和更長隨訪時間的數據。“